药圈重磅炸弹!抗癌新药泽布替尼在华获批,哪些人能用上?

宋小筱
2020-05-21
来源:39健康网

抗癌药是个“香饽饽”,谁都想分一杯羹,但收益总是与风险共存的。


据悉,研制一个抗癌药,耗资需上亿,万一研制失败,这些钱就打了水漂,所以国内只有一些资金丰厚的大公司敢做。


百济神州就是其中一家。


2020年5月23日,**个我国本土自主研发的泽布替尼被正式纳入《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》,这既是肿瘤患者的希望,也是国家的荣耀时刻。


当时,CSCO监事会监事长、中华医学会血液学分会常委马军兴奋地说:“泽布替尼在国内可能今年很快能批准。”然而,就在6月3日,这件事实现了。


泽布替尼的好消息迅速传播开来,人们奔走相告,不好癌症患者相拥而泣,因为找他们比别人更懂,这意味着什么。


泽布替尼:总缓解率达84%


泽布替尼为什么这么了不起?这还要从头说起。


2014年8月,泽布替尼在澳大利亚启动首个人体临床试验。


2017-2018年,百济神州先后针对华氏巨球蛋白血症和复发/难治型慢性淋巴细胞白血病的临床研究,迈出了泽布替尼研发过程中重要的一步。


数据显示,截至目前,泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项,覆盖20多个国家,超过1600位患者接受了治疗。


其中一项临床试验显示,84%的套细胞淋巴瘤患者在接受了泽布替尼治疗之后,达到了总体缓解,其中59%全部缓解。


零的突破!历经7年,终于在美国获批上市


2019年11月15日5点20分,百济神州发布了一个举国同庆的好消息:泽布替尼成为**个由中国企业自主研发并获准在美国上市的抗癌新药。泽布替尼在美国获批上市,改写了中国抗癌药“只进不出”的历史。


百济神州高级副总裁闫小军表示:泽布替尼在美国食品药品监督管理局(FDA)的获批基于两项临床研究数据,其中一项中国关键性二期临床试验正是北大肿瘤医院为主要牵头单位,北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任朱军主持,协同全国14家临床试验中心开展。


7年,说长不长,说短不短。然而,在这7年间,朱军感觉自己一下子老了十几岁,直到泽布替尼获批在美国上市,他才感觉自己“又年轻了”。


说起来容易,做起来难。在医疗监管领域,FDA出了名的严苛,想为中国临床试验正名,哪有那么简单。


为了让准备的支持性资料更加充分,百济神州的团队成员们夜以继日,一个字一个字地修改申请文件,熬过了一个又一个通宵。凭着这股韧劲,泽布替尼一路过关斩将,通过了FDA的各项核查,最终被认可了!


更让人兴奋的是,泽布替尼打破了FDA对中国药物临床试验的固有看法。FDA甚至认为,泽布替尼“完美无缺”,将成为全世界套细胞淋巴瘤患者和慢性淋巴细胞白血病患者的福音。


有人发出疑问:泽布替尼厉害在哪里?为什么连严苛的FDA都拜倒在它的石榴裙下?


原来,泽布替尼是布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂,而BTK在许多白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞中经常处于异常激活的状态。而且,泽布替尼通过优化分子结构,可以将BTK靶点的特异性结合率达到**化,减少脱靶现象,降低不副作用的风险。


也就是说,泽布替尼除了治疗效果优势突出之外,耐受性也良好,副作用有所减少,能够显著提高患者的生活质量,推动了慢淋治疗走向“无化疗时代”。


纳入《指南》:又一次惊喜


2019年和2020年,泽布替尼分别被纳入《美国国立综合癌症网络(NCCN)指南》和《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》,列为套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病治疗的推荐方案。


能同时被CSCO和NCCN双重推荐的本土研发抗癌药可不多,这意味着,泽布替尼拥有了更高的威望,这是属于中国的荣耀。


不久,泽布替尼不仅能为中国患者造福,也能让更多国家的患者受益,为世界提供“made in china”治疗方案。


患者福音!国内获批上市,多少钱才能买到?


去年,百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼的新药上市申请,被纳入国内创新药物优先审评通道。如今,终于等来了回复:


6月3日,中国国家药监局(NMPA)宣布,百济神州(06160)的新药泽布替尼已批准在国内上市,用于至少接受过一次治疗的成人套细胞淋巴瘤和慢淋患者。


新药上市,自然是一件重大利好消息,不过对于癌症患者来说,最关心的还是价格。


在6月4日召开的发布会上,百济神州中国区总经理吴晓滨透露,该药品已开始生产,预计几周之内可正式上市患者使用。


至于价格嘛,吴晓滨透露说将用“一个非常好的亲民的价格”为中国患者服务。据悉,此前泽布替尼在美国上市时,30天疗程的定价为12935美元(9~10万元人民币)。如果是在国内,必定不会高出这个价格。


目前,国内获批的适应症是套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病,但国内外的专家组认为,泽布替尼的作用不止于此,目前针对滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤等多个泽布替尼适应症,也在进行广泛的临床研究,相信在不远的将来,他们会给我们带来好消息。



泽布替尼的分量有多重,相信已经不言而喻。随着自主研发抗癌药水平的提高,抗癌药“只进不出”的尴尬局面已经慢慢被打破。越来越多的抗癌特效药被研究出来,预示着越来越多的癌症得到有效控制。当抗癌药不再依赖进口,当癌症不再是绝症,或许就是癌症患者迎来新生的那一刻。


参考资料:


[1]《首次实现“出海”的抗癌原研药到底好在哪?》.科技日报.2019-11-25


[2]《中国抗癌新药美国上市 揭秘代号“206”背后的故事》.北京晚报.2019-11-16


[3]《我国自主研发抗癌新药首次获批美国上市》.光明网.2019-11-16


[4]《百济神州抗癌新药在华获批:工厂24小时运作,“价格亲民”》澎湃新闻.2020年6月5日


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